Institut für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie Frankfurt am Main
Abteilung für Zelltherapeutika / Blutspende

Die Rolle der Transfusionsmedizin bei der Entwicklung von neuen Zelltherapeutika
Die translatorische Forschung, d. h. die Überführung von Erkenntnissen der Grundlagenforschung in klinisch anwendbare Behandlungsschemata, ist ein wichtiger Bestandteil in vielen Bereichen der Medizin. Im speziellen Fall der somatischen Zelltherapie, die in der Regel eine gerichtete, auf einzelne Patienten zugeschnittene Herstellung und Behandlung erforderlich macht, übernehmen transfusionsmedizinische Einheiten oftmals die Rolle des pharmazeutischen Unternehmers, der Herstellungsprozesse an GMP-Normen adaptiert und die Einhaltung der relevanten Richtlinien und Gesetze gewährleistet. In Deutschland ist – anders als im europäischen Ausland – die Herstellung und Anwendung von Blut- und Blutprodukten durch das Arzneimittelgesetz (AMG) und das Transfusionsgesetz geregelt. Das Arzneimittelgesetz wurde erst kürzlich überarbeitet, um es an geltendes europäisches Recht anzupassen. In der 12. Novelle des AMG ist nun klar geregelt, dass auch Zellpräparationen aus Knochenmark und anderen Geweben der Regelung durch das AMG unterliegen. Vor diesem Hintergrund kommt den transfusionsmedizinischen Einheiten eine wichtige Rolle bei der Herstellung von speziellen Zelltherapeutika zu, da sie die vom Gesetzgeber geforderten, besonders qualifizierten Personen des Herstellungs- und Kontrollleiters stellen können, welche vor dem Gesetz für die ordnungsgemäße und spezifikationsgerechte Herstellung und Prüfung des Präparates verantwortlich zeichnen.

Die Zelltherapie befindet sich derzeit noch an der Grenze zwischen Forschung und bereits etablierten Behandlungsverfahren. Bei den meisten therapeutischen Anwendungen somatischer Zelltherapie handelt es sich nicht um Standardpräparate mit bekanntem therapeutischen Nutzen, wie z. B. Erythrozyten- oder Thrombozytenkonzentrate, sondern es sind Entwicklungen, deren Verträglichkeit und Wirksamkeit erst in klinischen Prüfungen gezeigt werden müssen. Die neue Novelle des AMG sieht auch in Bezug auf die Durchführung von klinischen Studien eine Änderung vor, indem es festlegt, dass alle klinischen Studien, auch jene, welche nicht von einem „industriellen Sponsor“ initiiert und begleitet werden, gemäß den Richtlinien der Guten klinischen Praxis (GCP) und Guten Herstellungspraxis (GMP) durchgeführt werden müssen.

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Der transfusionsmedizinischen Abteilung kommt hier die wichtige Aufgabe zu, Entwicklungsprozesse von neuen Zelltherapeutika frühzeitig zu begleiten und wissenschaftliche und klinische Arbeitsgruppen bei der Überführung ihrer Technologie in die klinische Anwendung zu unterstützen. Die Forschung und Entwicklung im Bereich der somatischen Zelltherapie ist nicht möglich ohne eine enge Kooperation zwischen Einrichtungen mit Expertise in der GMP-Herstellung und entsprechenden Räumlichkeiten, sowie wissenschaftlichen und klinischen Abteilungen. Hierzu ist zu jedem Zeitpunkt der Prozessentwicklung ein enger Austausch zwischen allen beteiligten Partnern notwendig. Nur so kann sichergestellt werden, dass die entwickelte Methode und die verwendeten Reagenzien den Grundsätzen der Guten Herstellungspraxis (GMP) genügen. Idealerweise bilden Transfusionsmediziner und klinisch forschende Ärzte, Naturwissenschaftler und technische Mitarbeiter bereits zu einem frühen Stadium der Entwicklung ein Team, welches die Prozessentwicklung begleitet und fortwährend für eine Balance zwischen dem potentiellen therapeutischen Nutzen neuer Therapeutika und den Anforderungen in Bezug auf Effizienz und Sicherheit für den Patienten sorgt.